Genenta Science, la società co-fondata da Pierluigi Paracchi e l’Ospedale e Istituto Scientifico San Raffaele (OSR) hanno concluso un accordo di collaborazione nella ricerca con l’azienda bio-tech Amgen per valutare l’efficacia dell’innovativa strategia di terapia genica per il trattamento dei tumori. Si tratta di un accordo che per la startup vale quanto un finanziamento, dal momento che Amgen, che ha la sede principale a Thousand Oaks, in California, è la più grande società bio-tech indipendente al mondo e vanta una capitalizzazione di 130 miliardi di dollari.
► Che cos’è Amgen – È la prima società al mondo nel campo delle biotecnologie per fatturato, numero di dipendenti e investimenti in Ricerca & Sviluppo (R&S). Nata nel 1980, si afferma grazie alla clonazione del gene dell’eritropoietina umana e grazie alla messa a punto di processi su scala industriale per la produzione di farmaci biotecnologici in ambiti quali l’oncologia e le malattie renali e l’osteoporosi. L’attività di R&S di nuovi farmaci, focalizzata sulle terapie innovative per patologie gravi per le quali non esistono cure, costituisce il principale fattore di crescita dell’azienda, che conta circa 17.000 dipendenti ed è attiva con filiali e società controllate in 50 Paesi. In Italia è presente dal 1992.
►Cos’è Genenta Science – È una società biotecnologica impegnata nella terapia genica per la cura dei tumori ed è stata fondata da Ospedale San Raffaele, Pierluigi Paracchi, Luigi Naldini e Bernhard Gentner. Si propone di sviluppare una terapia basata sull’inserimento di un gene terapeutico nelle cellule staminali, indifferenziate, del midollo osseo in grado di indurre, nella progenie di cellule differenziate che infiltra i tumori (monociti e macrofagi), la produzione di una proteina, l’interferone-α. È tra le startup più finanziate d’Italia, con 10 milioni di euro raccolti l’anno scorso.
►L’accordo – Insieme Genenta, OSR e Amgen analizzeranno e in seguito svilupperanno una terapia
innovativa basata sul trasferimento genico all’interno di cellule staminali ematopoietiche per esprimere specifiche proteine anti-tumorali. L’obiettivo è ridurre la tossicità del sistema aumentando al tempo stesso l’efficacia locale. La piattaforma è stata sviluppata in origine nei laboratori di angiogenesi all’OSR dal team guidato da Luigi Naldini e ne è stata data licenza esclusiva a Genenta. La ricerca scientifica all’OSR di Milano sarà guidata sempre da Naldini, che è direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (TIGET) e della Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali e Terapia Genica dell’Ospedale San Raffaele, oltre che esperto mondiale nel vettore lentivirale basato sulla terapia genica. L’accordo con Amgen arriva dopo gli eccezionali traguardi raggiunti da Naldini nella terapia genica per le malattie rare (la prima terapia genica ex-vivo al mondo è stata autorizzata lo scorso aprile proprio in Italia al San Raffaele). Ora la sfida è sui tumori e Genenta ha cercato un partner d’eccezione per riuscire a vincerla.
►I commenti – “I risultati estremamente incoraggianti delle prove cliniche della terapia genica Hsc preso l’SR-Tiget per alcune malattie genetiche – ha commentato Naldini – hanno aperto la strada per esplorare nuovi modi per modificare Hsc: invece di sostituire i geni malfunzionanti, danno modo di istruire queste cellule e la loro progenie a combattere meglio il cancro. La nostra collaborazione con Amgen porterà grande esperienza, competenze e risorse per valutare il potenziale della nostra nuova strategia in oncologia”. “Amgen è per noi il partner perfetto grazie alla leadership in oncologia e all’impegno nell’esplorazione delle tecnologie innovative” ha affermato Pierluigi Paracchi, presidente e Ceo di Genenta. “Siamo orgogliosi di annunciare questa collaborazione per poter sfruttare la nostra piattaforma di terapia sul gene HSC”. (L.M.)
