Non è pop come il digitale, ma il biotech è un settore dalle dimensioni economiche importanti dove il made in Italy conta ancora molto. Basti ricordare che l’exit più grande del 2013 è stata quella della Eos di Silvano Spinelli: quasi 500 milioni di dollari. In questo contesto, ancora troppo poco illuminato, fiorisce un nuovo progetto imprenditoriale: l’ Ospedale San Raffaele (OSR), il professore Luigi Naldini, che lo dirige, Pierluigi Paracchi e il ricercatore Bernhard Gentner hanno costituito GENENTA Science, start-up biotecnologica finalizzata allo sviluppo di protocolli terapeutici innovativi per la cura dei tumori.
Il progetto nasce dal lavoro svolto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (TIGET), una joint venture tra OSR e la Fondazione Telethon, finora utilizzata per trattare con successo alcune malattie genetiche rare come la Leucodistrofia Metacromatica e la Sindrome di Wiskott-Aldrich. L’applicazione di questa terapia ai tumori è stata sviluppata nell’unità di ricerca di Tumor Targeting della Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali eTerapia Genica di OSR. Coordinatore di queste ricerche è LuigiNaldini, Direttore del TIGET e della Divisione d iMedicina Rigenerativa, CelluleStaminali eTerapia Genica di OSR. Lavori pubblicati su numerose riviste scientifiche internazionali, che aspettano di essere valorizzati economicamente.
Un caso tipico di “proprietà intelettuale” (un brevetto) che deve però essere “confezionato” per poter diventare impresa e trovare i finanziamenti necessari per scalare a livello internazionale. E si parla di milioni di euro. Perché il biotech è costoso ma garantisce anche ritorni multimilionari. L’obiettivo di GENENTA Science è arrivare alla fase di sperimentazione clinica sull’uomo del protocollo terapeutico a cavallo tra 2016 e 2017. E in questo campo non ci sono scorciatoie possibili. I costi per una startup sono uguali a quelli che affronta una multinazionale come Novartis o Roche. La sperimentazione clinica è costosa e per questo le startup biotech sono capital intensive.
Su cosa si basa la terapia di GENENTA Science? Sull’inserimento di un gene terapeutico nelle cellulestaminali, indifferenziate, del midollo osseo in grado di indurre, nella progenie di cellule differenziate che infiltra i tumori (monocitiemacrofagi), la produzione di una proteina, l’interferone. Il gene terapeutico viene inserito nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente attraverso un vettore virale derivato dall’HIV opportunamente modificato.
L’interferone è generalmente prodotto dal nostro organismo come risposta alle infezioni, ma per il quale è stata dimostrata anche una potente attività anti-tumorale. Tuttavia, l’uso clinico dell’interferone come farmaco è stato finora limitato a causa della sua elevata tossicità. Il controllo della trascrizione genica e della traduzione proteica alla base della terapia fa sÏ che i monociti/macrofagi siano in grado di esprimere interferone selettivamente solo nella zona del tumore, abbattendone gli effetti nocivi.
“In oltre dieci anni di attività di investimento in start up mi sono convito che le migliori tecnologie e la miglior proprietà intellettuale sono prodotte, in Italia, dal settore delle Scienze della Vita. Qui, rispetto ad altri settori innovativi, abbiamo chiari vantaggi competitivi; possiamo contare su una solida tradizione scientifica, investimenti di lungo periodo, primarie istituzioni di ricerca e scienziati competitivi a livello mondiale», dice Pierluigi Paracchi, venture capitalist di lunga esperienza nel settore biotech e CEO di Genenta Science, che ricorda: «Nel solo ultimo anno le startup biotech italiane hanno generato un valore di oltre 8 miliardi di dollari: EOS (venduta a CLVS), Okairos (GSK), Intercept (Nasdaq), Gentium (JAZZ).”.
Importante quindi la scelta del San Raffaele, che non sarà episodica a quanto dice Nicola Bedin: “Il San Raffaele sta promuovendo lo sviluppo di iniziative come Genenta Science, perché rappresentano uno strumento fondamentale per la valorizzazione dell’enorme patrimonio scientifico dell’Istituto. La grande ricerca scientifica apre costantemente nuovi orizzonti che vogliamo essere pronti a cogliere»
