È notizia del 5 novembre scorso: bambina affetta da una forma incurabile di leucemia (tumore del sangue) curata all’ospedale Great Ormond Street Hospital di Londra
C’è chi ha titolato: miracolo. Ma di avanzatissima ricerca scientifica si tratta. La terapia era stata sperimentata prima solo su topi. Dietro a questa tecnologia c’è una società europea, francese: Cellectis. Le azioni valevano fino ad un anno fa circa 10€, ora viaggiano sopra i 40€. La capitalizzazione è arrivata a 1.4Billion€.
La strategia per trattare il tumore si basa su una combinazione di terapia cellulare-genica e di editing dei geni. Semplificando molto, vengono estratte dal paziente alcune specifiche cellule del sistema immunitario, le cellule T o linfociti T, e vengono modificate in laboratorio inserendo un recettore di cellule tumorali, Chimeric Antigen Receptor (“CAR”). Le cellule modificate vengono reintrodotte nel paziente. Ma non basta. Dal momento che la bambina aveva pochi linfociti T, questi sono stati recuperati anche da un donatore. Per poter utilizzare le cellule del donatore si è reso necessario modificare (editing) alcuni geni specifici oltre ad aggiungere il CAR.
Le cellule T, armate con il recettore artificiale, sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e distruggerle. La bambina sta bene.
Stiamo assistendo ad una rivoluzione epocale nel trattamento dei tumori: si sta passando da una medicina che tenta di distruggere direttamente le cellule cancerogene, a terapie che puntano a modificare e rafforzare le cellule del sistema immunitario del singolo paziente in modo da riconoscere e colpire le cellule maligne. Siamo alla medicina personalizzata.
Le tracce finanziarie di questa rivoluzione si notano dal numero di società di recente quotazione ma anche dai continui annunci di investimento in start-up da parte dei fondi di Venture Capital. Tra le quotate molte hanno già valori a nove zeri, tra altre: Juno Therapetuics (USA), 5B$ di capitalizzazione; Kite Pharma (Israel-USA), 3.2B$; e Blue Bird Bio (USA), 2.7B$ oltre alla stessa Cellectis.
Per una volta, per queste terapie di frontiera, l’Italia ha un ruolo di primo piano grazie alla ricerca dell’Istituto Telethon San Raffale per la Terapia Genica (“TIGET”). La società Molmed, spin-off dell’Ospedale San Raffaele, ha di recente acquisito un programma relativo alle CAR T cell sviluppato nei laboratori dello stesso Ospedale al fine di sviluppare un trattamento antitumorale.
Il prof. Luigi Naldini, direttore del TIGET, è stato recentissimamente invitato dalla più importante rivista scientifica del mondo, Nature, a preparare una revisione scientifica sullo stato dell’arte della terapia genica.
Nei prossimi mesi, negli anni futuri, le buone notizie non mancheranno. E la ricerca italiana sarà protagonista.
Competing Financial Interest: Pierluigi Paracchi, autore di questo post, è cofondatore insieme al prof. Luigi Naldini di Genenta Science, società partecipata anche dall’Ospedale San Raffaele. Genenta si occupa di terapia genica per la cura dei tumori.
